Genterapi med norsk patent

Spesialdesignede DNA-molekyler kan i fremtiden bli brukt til å behandle og forebygge en rekke sykdommer. Hittil har det vært vanskelig å bringe DNA effektivt inn i kroppens celler, men bioteknologiselskapet Electrofect AS har patentert en teknikk som kan bidra til å løse problemet.

Publisert
"VIKTIG PATENT: Electrofect-gründerne Terje Lømo (t.v.) og Iacob Mathiesen snappet et viktig patent foran det internasjonale farmasikonsernet Aventis. (Foto: Bjarne Røsjø)"
"VIKTIG PATENT: Electrofect-gründerne Terje Lømo (t.v.) og Iacob Mathiesen snappet et viktig patent foran det internasjonale farmasikonsernet Aventis. (Foto: Bjarne Røsjø)"

DNA-terapi kan i fremtiden bli brukt som vaksine mot blant annet malaria og HIV, til nye behandlinger mot kreft, og mot en rekke sykdommer som skyldes at kroppen ikke produserer viktige hormoner eller andre proteiner på normal måte. De amerikanske patentmyndighetene innvilget i mars 2000 Electrofects søknad om patent på en metode som innebærer at DNA-molekyler føres inn i kroppens celler ved hjelp av elektrisk stimulering (elektroporering).

Dermed snappet gründerne professor Terje Lømo og dr.philos. Iacob Mathiesen et viktig patent foran det internasjonale farmasikonsernet Aventis. De hadde nemlig levert inn en liknende søknad et par måneder etter de to forskerne fra Institutt for medisinske basalfag ved Universitetet i Oslo (UiO).

Det norske patentet har vakt oppsikt internasjonalt, og Electrofect har senere solgt lisenser til farmasigigantene Boehringer-Ingelheim og Aventis. Grunnforskningen ved UiO fikk viktig støtte fra programmet Grunnleggende bioteknologi i Forskningsrådet, og senere fra MEDKAP. De også fra før av vært støttet av Forskningsrådet gjennom en årrekke.

Fremtidens DNA-medisin

Electrofect tar ikke sikte på å bli en farmasibedrift som utvikler medisiner, men vil isteden konsentrere seg om å utvikle en teknikk som kan bli viktig i DNA-basert medisin. Mathiesen og medarbeidere har hittil testet teknikken på mus, rotter, kaniner og geiter - det siste i samarbeid med Veterinærinstituttet. Andre forskere har også brukt griser og hunder.

Electrofect har blant annet forsøkt å injisere DNA fra tuberkelbasillen.

- Muskelfibrene tok opp DNA og begynte å produsere et protein som normalt produseres av tuberkelbasillen. Proteinet utløste i sin tur en immunreaksjon hos musene. Dette tyder på at metoden kan utvikles videre til en ny form for vaksinasjon mot tuberkulose, sier Terje Lømo.

- Tuberkulose-eksperimentene har foregått i samarbeid med doktorgradsstipendiat Stig Tollefsen og professor Morten Harboe ved Rikshospitalet. Hvis vi dokumenterer at teknikken kan brukes mot tuberkulose, som det ikke finnes noen god vaksine mot i dag, er det sannsynlig at den også kan brukes til andre DNA-vaksiner, tilføyer Iacob Mathiesen.

Metode med store fordeler

Den patenterte elektroporeringsmetoden baserer seg på at et enkelt DNA-plasmid (et ringformet molekyl) føres inn i cellen ved hjelp av elektrisk stimulering. En konkurrerende metode går ut på å føre DNA inn i cellen ved hjelp av virus, men det er en metode med atskillige ulemper og faremomenter.

- Virusbaserte vektorer - det vil si virus hvor noe av det opprinnelige DNA-materialet er byttet ut med det DNA-materialet man ønsker å overføre - er effektive til å få gener inn i cellene, men det er alltid en viss risiko forbundet med teknikken. Metoden har også ført til et dødsfall på grunn av immunreaksjoner, forteller Iacob Mathiesen.

- DNA-plasmidene som brukes med vår teknologi er tryggere og har mye bedre holdbarhet, fordi DNA er et stabilt stoff som blant annet tåler temperatursvingninger. Det er enkelt og billig å fremstille DNA-molekyler, og vaksinene kan skreddersys til ulike formål, tilføyer han.