Tyske forskere har lyktes med å transplantere genmanipulert hud på store deler av kroppen til en syv år gammel gutt med en alvorlig hudsykdom.  (Foto: CMR Unimore)
Tyske forskere har lyktes med å transplantere genmanipulert hud på store deler av kroppen til en syv år gammel gutt med en alvorlig hudsykdom. (Foto: CMR Unimore)

Barn fikk transplantert genmodifisert hud over store deler av kroppen

En syvåring med en alvorlig hudsykdom har fått nesten hele kroppsoverflaten erstattet med en genmodifisert versjon av sin egen hud.

Published

Barnet har en sjelden, alvorlig genetisk sykdom som fører til at huden blir ømfintlig og senere løsner.

Nå har forskere i Tyskland lyktes med å dyrke og transplantere ny hud av barnets egne hudceller, uten det muterte genet som forårsaket sykdommen.

Om lag 80 prosent av barnets hudoverflate ble erstattet, skriver Dagens Medicin. Dette er første gang at så mye genetisk forandret hud er transplantert, med vellykket resultat, ifølge studien som er publisert i tidsskriftet Nature.

Dødelig sykdom

Sykdommen er en uvanlig genetisk sykdom som fører til skader på huden. Den heter junktional epidermolysis bullosa, forkortet JEB.

Pasientene får også skader på slimhinner i munnen, magetarmkanalen og hornhinnene. Sykdommen er ofte dødelig, og overlevende pasienter får kroniske sår som svekker livskvaliteten og fører til hudkreft.

Barn som fødes med den alvorligste formen for genforandring, dør ofte tidlig på grunn av væsketap og infeksjoner. Behandlingen i dag består først og fremst av sårstell og lindrende behandling.

Grønne og røde felter viser viser hvor mye av kroppens overflate som ble erstattet med transplantert hud. (Illustrasjon: Nature)
Grønne og røde felter viser viser hvor mye av kroppens overflate som ble erstattet med transplantert hud. (Illustrasjon: Nature)

Forskerne forandret genuttrykk

Det syv år gamle gutten var livstruende syk da foreldrene ga samtykke til den eksperimentelle behandlingen. Han hadde mistet omtrent 80 prosent av overhuden. Forskerne ved Universitetet i Ruhr tok celler fra barnets egen overhud, som de isolerte og dyrket.

Forskerne forandret stamcellene genetisk, så de ikke lenger uttrykte den muterte formen av genet LAMB3 som forårsaket sykdommen.

21 måneder etter transplantasjonen hadde den transplanterte huden festet seg, og barnet hadde fått tilbake full funksjon på det aller meste av hudområdene. Barnet hadde heller ingen antistoffer i blodet mot den transplanterte huden.

Svært sjelden

Voksne pasienter med mildere former for sykdommen har fått transplantert hud på mindre overflater tidligere, ifølge overlege Marie Virtanen ved hudklinikken ved Akademiska sjukhuset i Uppsala.

– Det er testet med godt resultat, sier hun til Dagens Medicin.

Men hun påpeker at pasientenes problemer med slimhinnene gjenstår, selv om de får ny hud.

Sykdommen JEB er en variant av epidermolysis bullosa som finnes i ulike former. Ifølge Dagens Medicin rammes om lag 50 personer per en million innbyggere. Det tilsvarer om lag 250 personer i Norge.

Referanse:

T. Hirsch mf: Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells. Nature, 8. november 2017. doi:10.1038/nature24487