20. mai er den Internasjonale dagen for kliniske forsøk. Slike forsøk er viktige for å sikre at helsetjenesten gir best mulig behandling til pasientene.

- Kliniske forsøk er den beste måten å undersøke om ulike behandlinger har effekt. Randomiserte kontrollerte studier er den eneste metoden vi har for å sikre at to pasientgrupper som deltar i et klinisk forsøk er sammenlignbare.

- Ved å tilfeldig fordele pasienter i to ulike grupper kan vi være noenlunde sikre på at pasientene er like, både når det gjelder forhold som vi vet påvirker hvordan det går med dem og når det gjelder forhold vi ikke vet om, forklarer forsker Andrew Oxman fra Nasjonalt Kunnskapssenter for helsetjenesten.

Bortkastede piller

Han nevner flere eksempler på at kliniske forsøk har vist at vanlig medisinsk praksis ikke har behandlingseffekt og også kan gjøre vondt verre.

For eksempel, på 1990-tallet var det vanlig praksis å gi hormoner til kvinner etter overgangsalderen. Praksisen bygget på funn fra observasjonsstudier.

I disse studiene var det leger og kvinnene selv som bestemte hvem som skulle bruke hormoner, i stedet for å tilfeldig fordele kvinnene i to grupper slik man gjør i randomiserte forsøk.

Basert på observasjonsstudiene trodde man at hormonene kunne forebygge hjerte- og karsykdommer, og laboratorieundersøkelser og kunnskap om biologi så ut til å støtte denne oppfatningen.

På verdensbasis fikk flere millioner kvinner beskjed om å ta hormoner. Inntil en omfattende randomisert kontrollert studie, i regi av amerikanske Women’s Health Initiative, viste at behandling med hormoner ikke hadde effekt, men tvert i mot økte risikoen for brystkreft og hadde andre ugunstige bivirkninger. (“Her kan du lese “mer om undersøkelsen”http://www.whi.org/findings/ht/eplusp.php.)

- Undersøkelsen viste at det var både skadelig og bortkastet bruk av penger å gi hormoner til kvinner, oppsummerer Oxman.

Endrer behandling

Women’s Health Initiative har gjennomført flere andre kliniske forsøk for å teste om vanlige medisinske anbefalninger holder mål. Blant annet har de undersøkt om kvinner får bedre helse av å ta ekstra kalsium. Det får de ikke.

Tidligere var det vanlig å behandle pasienter med magesår ved å legge is i magen deres. Kliniske studier viste at denne behandlingen ikke hadde effekt. I dag behandles magesår med antibiotika.

Medisinen lidokain ble brukt til å roe ned urolige hjerter etter hjerteinfarkt. Inntil kliniske forsøk viste at pasienter som fikk lidokain døde oftere enn pasienter som ikke fikk lidokain.

Medisinsk historie

Det europeiske forskningsnettverket ECRIN har tatt initiativet til at kliniske forsøk skal markeres 20. mai, som International Clinical Trials Day her.

Det var på denne dagen i 1747 at den skotske marinelegen James Lind skapte medisinsk historie. Lind var lege om bord seilskuta Salisbury. Skipet var langt fra land, og flere av mannskapet var syke.

Lind plukket ut tolv seilere som alle hadde typiske symptomer på skjørbuk; oppsvulmet og blodig tannkjøtt, blødninger og tretthet. De tolv seilerne sov på samme rom og spiste like måltider. Lind delte sjømennene inn i seks grupper og ga hver gruppe forskjellig behandling. Han ville sammenligne resultatet av behandlingen.

Den første gruppen fikk cider, den andre fikk elixir vitriol (en blanding av svovelsyre, kanel, ingefær og alkohol), den tredje fikk eddik, den fjerde fikk sjøvann, den femte fikk en blanding av krydder, hvitløk og sennepsfrø, mens den siste gruppen fikk appelsiner og sitron.

Seks dager senere kunne én av sjømennene som hadde spist appelsiner og sitron mønstre på jobb, mens den andre var frisk nok til å ta seg av resten av pasientene.

La grunnlaget

Lind skrev om forsøket sitt i boken A Treatise of the Scurvy, utgitt i 1753. Han kunne ikke gi noen god forklaring på hvorfor sitrusfruktene virket mot skjørbuk, forklaringen kom først mange år senere, da forskere oppdaget vitaminer. Men funnene hans er årsaken til at sitrusfruktur ble fast ingrediens i skipsbysser.

Linds eksperiment er det første medisinske forsøket vi vet om. Mye har skjedd siden den tid.

I det 20. århundre gjorde medisinske forskere flere revolusjonerende fremskritt. Men Linds metode la grunnlag for moderne, forskningsbasert medisin.

Et felles gode

- I dag er det mye misforståelser rundt kliniske forsøk. Media vier stor oppmerksomhet til juks og problemer i forskningsverdenen - og det er bra. Men det overskygger at det aller meste av den kliniske forskningen som gjøres er ærlig og redelig, understreker Oxman.

Han er også opptatt av at deltakere i kliniske forsøk ikke må fremstilles som forsøkskaniner som løper stor risiko. Alle deltakerne får grundig informasjon og velger selv om de vil delta. Undersøkelser viser at det er lite grunn til å tro at det er mer risiko forbundet med å delta i kliniske forsøk enn å være behandlet i vanlig praksis. Tvert i mot kan det være fordeler med å delta i slike undersøkelser.

- Når det er stor usikkerhet knyttet til en form for behandling, er randomiserte kontrollerte studier den beste kilden til kunnskap om effekt og bivirkninger. Deltakerne i kliniske forsøk gjør en innsats for medisinsk kunnskap, som kan komme andre pasienter til gode, sier Oxman.

Større åpenhet

Oxman og hans kollegaer arbeider for større åpenhet rundt kliniske forsøk. De er opptatt av å motvirke det såkalte ‘publication bias’; skjev fordeling av studier som blir publisert.

Studier som viser en positiv behandlingseffekt er tre ganger mer sannsynlig at blir publisert enn studier som ikke viser noen effekt. Av studiene som blir publisert, rapporteres resultatene på noen utfall, men ikke alle.

- Internasjonalt foregår det et viktig arbeid for å registrere alle studier som settes i gang. Slik kan vi ha oversikt også over de studiene som av forskjellige grunner ikke blir publisert. Vi kan også sikre at den endelige studiene har rapportert de utfallene som forskerne sa de skulle måle, avslutter Oxman.

(Du kan less mer om den International Clinical Trials Registry Platform her.)