Genterapi går i korthet ut på at man bytter ut et gen som ikke fungerer som det skal, med et friskt gen - eller at man stimulerer eller hemmer de stoffene genene lager. Teoretisk sett er dette en meget løfterik behandlingsform fordi den griper inn i det første leddet i den kaskaden av reaksjoner som utløser sykdom. Derfor vil den kunne gi svært få bivirkninger, samtidig som den er uhyre effektiv, fordi den angriper årsaken til sykdommen og ikke symptomene. Ulike former for genterapi kan bli løsningen på en rekke av de sykdommene vi i dag har lite å stille opp mot, som for eksempel kreft, Parkinsons sykdom og Alzheimers sykdom.

Genterapien er imidlertid ennå i sin spede barndom. Det er gjennomført vellykkede forsøk på dyr der kreftsvulster er helbredet uten at det gjenstår arr eller andre ødeleggelser av vevet omkring. Selv om lignende forsøk på kreftsyke mennesker ikke har ført fram til nå, forventer man at dette bare er et spørsmål om tid. Legemiddelindustrien bruker enorme summer hvert år på forskning, og utviklingen går uhyre raskt. Potensialet er nærmest uendelig, selv om det fortsatt er langt fram.

Fremtidsutsiktene knyttet til genterapi kan virke skremmende. Risikerer vi å forandre arvestoffet slik at kommende generasjoner får lide for vårt kortsiktige behov for helbredelse? Har metoden bivirkninger vi ikke kjenner til? Det kan reises mange berettigede spørsmål av denne typen, og som for alle andre nye teknologier, må vi ta dette alvorlig og utvise nødvendig aktsomhet. På den annen side må vi ikke la oss lamme av ubegrunnet frykt og dermed gå glipp av verdifulle muligheter til å hjelpe alvorlig syke mennesker.

Ny behandling

• Forskere har identifisert flere gener som er skyld i at kreftceller vokser uhemmet. Det er utviklet genterapi som retter opp denne feilen, og det er produsert flere medikamenter som er under klinisk utprøving.

• Franske genforskere har nylig gjennomført et vellykket forsøk med genterapi mot alvorlig svikt i immunsystemet.To spedbarn som ellers hadde måttet tilbringe livet i en steril «boble», ble helbredet og kan nå leve et normalt liv.

Vi må heller ikke glemme at mange av dagens behandlingstilbud har betydelige bivirkninger og skadevirkninger. Hvis vi får genterapi til å fungere slik den er tenkt, vil den antakelig ha langt færre bivirkninger enn dagens medikamenter. Det er også viktig å være klar over at genterapien kun retter seg mot vanlige kroppsceller; kjønnscellene blir ikke berørt. Det betyr at de endringene vi foretar, ikke vil bli overført til kommende generasjoner.

Transplantasjon av eget vev

• Cellebiologer har nylig lykkes med å konstruere hornhinner ved å dyrke celler fra øyet. I løpet av de nærmeste ti årene vil dette trolig kunne erstatte behovet for å transplantere hornhinner fra avdøde mennesker til pasienter som er blitt blinde fordi hornhinnen er ødelagt.

• Hvis man lykkes i å dyrke hjerteceller og sette disse inn igjen i skadet hjertemuskel, vil det kanskje bli unødvendig med hjertetransplantasjon.