I 2008 ble det åpnet for å forske på humane embryonale stamceller (ES-celler) i Norge. Samme år ble Nasjonalt senter for stamcelleforskning, Stamcellesenteret, etablert ved Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet.

ES-celler er pluripotente. Det betyr at de har potensial til å utvikle seg til hvilken som helst celletype i kroppen.

Forskere håper derfor at disse cellene kan brukes til å behandle sykdommer der celler i bestemte vev er døde, eller på grunn av genetiske faktorer ikke virker som de skal.

I 2011 bevilget Forskningsrådet midler til Stamcellesenteret for å styrke Norges forskning på humane embryonale stamceller og såkalte induserte pluripotente stamceller (iPS-celler).

Forskere lager iPS-celler fra vanlige kroppsceller ved å tilsette et bestemt sett med gener for å omprogrammere cellene. Da får cellene egenskaper som gjør at de blir veldig like ES-celler.

Et sentralt mål med forskningen på ES-celler og iPS-celler er å utvikle behandling for alvorlige sykdommer.

Hentet kompetanse utenlands

I begynnelsen av desember var den britiske forskeren dr. Gareth Sullivan på plass ved senteret. Han skal sørge for at midlene nå blir omsatt til forskning.

De neste fem årene skal han jobbe ved Oslo Universitetssykehus og Universitetet i Oslo. Han skal lede den nye forskningsgruppen som skal forske på både ES-celler og iPS-celler, ved Stamcellesenteret.

Sullivan jobbet sist ved Centre for Regenerative Medicine ved University of Edinburgh. Der jobbet han tett med professor sir Ian Wilmut, forskeren som klonet sauen Dolly som ble født i 1996.

Dolly var verdens første pattedyr som var klonet fra en celle fra et voksent pattedyr.

Sykdomsmodeller og legemiddeltesting

Sullivan tror at det å bruke pluripotente stamceller direkte for å behandle sykdom, ligger en stund fram i tid. Han vil isteden bruke disse cellene som forskingsverktøy.

Hovedfokuset hans vil være å bruke cellene for å finne ut mer om bestemte sykdommer og å bruke dem for å teste om eksisterende legemidler kan brukes til behandling av sykdommene.

– Vi kan ta hud- eller blodceller fra en person med en bestemt sykdom, eller en frisk person, og omprogrammere disse cellene til iPS-celler. Deretter får vi disse iPS-cellene til å utvikle seg til det vevet som blir påvirket av sykdommen, sier Sullivan.

Forskerne kan så se etter forskjeller mellom vevet fra syke og friske personer, og bruke det som grunnlag for å lete etter nye behandlinger.

Leversykdom og legemiddeldose

Til å begynne med vil Sullivan hovedsakelig jobbe med leverceller. Han var den første som publiserte en artikkel som beskrev hvordan man lager funksjonelle humane leverceller fra iPS-celler for personer med ulik etnisitet.

Leveren har flere viktige funksjoner. Den regulerer blant annet temperatur og blodtrykk og sørger for avgiftning av kjemikalier og legemidler.

– Leveren kan være skadet hos for eksempel pasienter med type 2-diabetes og hepatitt, forteller Sullivan.

Når det gjelder omsetning av legemidler, er det store forskjeller i hvordan mennesker gjør det. Forskjellene kan ha dramatisk effekt på hvordan bestemte doser av et legemiddel påvirker ulike personer.

– Det er også observert forskjeller mellom ulike etniske grupper i hvordan medisiner omsettes i kroppen. Vi kan lage leverceller fra iPS-celler fra ulike etniske grupper for å undersøke hvordan cellene responderer på ulike medisiner, sier Sullivan.

Planen hans er å bygge en screeningplattform med mange ulike iPS-celler som er representative for ulike etnisiteter og ulike genvarianter, for å forstå mer av dette.

Bedre forståelse av hvordan vi omsetter legemidler i kroppen, kan føre til færre dødsfall som følge av uheldig legemiddelbruk. Det kan også bidra til at færre legemidler som ikke virker som de skal, blir tatt videre til testing på mennesker. Det koster legemiddelindustrien milliarder av kroner å teste ut legemidler som enten ikke virker eller som viser seg å ha bivirkninger.

Raskere omprogrammering

Når forskere skal omprogrammere vanlige kroppsceller i dag, gjør de først vanlige kroppsceller om til iPS-celler som har potensial til å utvikle seg til alle celletyper. Deretter får de iPS-cellene til å utvikle seg til den celletypen de ønsker å studere.

– Vi vil prøve å utvikle nye metoder for å omprogrammere vanlige kroppsceller direkte til celler som er multipotente, det vil si at de bare kan utvikle seg til noen celletyper, sier Sullivan.

– Dette kan være raskere enn å måtte lage iPS-celler først. I tillegg kan vi unngå bekymringer knyttet til at det kan dannes svulster dersom man bruker cellene til behandling, siden disse cellene aldri har vært pluripotente og bare kan danne et begrenset antall celletyper, mener han.

Vanligvis bruker forskere virus for å omprogrammere kroppsceller. Dette er en tilleggsrisiko dersom cellene skal brukes til behandling. Sullivan vil prøve å utvikle nye metoder for å omprogrammere celler uten å bruke virus.

Lenke:

Forskningsrådets program Stamcelleforskning (STAMCELLER)  og Nasjonalt senter for stamcelleforskning