I Kina har to kvinner og én mann med autoimmune sykdommer fått god effekt av en ny variant av immunterapien CAR-T.

Det viser en liten kinesisk studie i det vitenskapelige tidsskriftet Cell.

CAR-T har fått leger og forskere til å snakke om et paradigmeskifte for behandlingen av autoimmune sykdommer, som lupus og systemisk sklerose.

Tanken er å slå ut den delen av immunforsvaret som angriper pasientens egen kropp.

Men frem til nå har medisinen blitt laget av pasientens egne immunceller.

Det er både tidkrevende og dyrt.

Koster flere millioner

Vanligvis høstes T-celler fra pasientens eget blod. 

Disse fungerer som drapsmaskiner i kroppen. Jobben er å jakte på og drepe bakterier og virus.

På et laboratorium kan de derimot få en ny rolle før de sprøytes inn igjen i kroppen. 

Ved hjelp av det forskerne kaller en CAR-reseptor kan de gjenkjenne og drepe synderne bak mange autoimmune sykdommer.

Altså immuncellene som lager krøll hos pasienten.

Én slik behandling kan ta mange uker å forberede og koste flere millioner kroner.

– Uendelig mye lettere

Nå har de kinesiske forskerne testet ut en ny vri av denne behandlingen.

T-cellene ble nemlig hentet fra en frisk donor.

Så ble de endret med gensaksen Crispr for at de ikke skulle bli gjenkjent som noe fremmed.

– Hvis det viser seg at dette er en god løsning, så er det jo uendelig mye lettere, sier Øyvind Molberg, som forsker på revmatologiske sykdommer ved Oslo universitetssykehus.

Ikke enig i at det blir hyllevare

Forskerne bak den nye studien mener celler fra en donor kan kutte kostnadene og gjøre CAR-T-behandling om til hyllevare.

Men så enkelt er det ikke, ifølge Molberg.

Å masseprodusere medisinen vil fortsatt kreve et stort antall donorer og enormt mye arbeid.

– Hvis én donor gir 30 behandlinger og cellene skal Crispr-modifiseres, så synes jeg jo hyllevare kanskje er å ta i litt, sier Molberg.

Stiv og ubevegelig hud

En av pasientene i den nye studien, en 57 år gammel mann, hadde den alvorlige sykdommen systemisk sklerose.

Systemisk sklerose rammer mange organer i kroppen, men huden er det mest synlige hos de fleste. 

Når immunforsvaret angriper huden, reagerer kroppen med å lage mer bindevev. Resultatet er stiv og ubevegelig hud.

I en nyhetsartikkel på nettsidene til tidsskriftet Nature forteller mannen om effekten av behandlingen.

Var tilbake på jobb etter to uker

Tre dager etter CAR-T-behandlingen kjente den kinesiske mannen at huden ble løsere rundt nesa. Han kunne begynne å bevege fingrene igjen. 

Etter to uker var han tilbake på jobb.

Nå, ett år etter behandlingen, føler han seg fortsatt bra.

Men det er altfor tidlig å konkludere med at dette er trygt og effektivt, påpeker flere forskere Nature har snakket med.

– Suksessen og sikkerheten av denne terapien ser lovende ut, men må fortsatt demonstreres hos mange flere personer før forskere kan konkludere om at dette kan anvendes bredt, sier Christina Bergmann ved Universitetssykehuset i Erlangen i Tyskland til Nature.

CAR-T-cellene forsvant ikke helt

Hos pasientene som er blitt behandlet med sine egne CAR-T-celler, forsvant cellene etter noen uker. 

Slik var det ikke hos de kinesiske pasientene som ble behandlet med donorceller, påpeker Molberg.

Her forsvant ikke CAR-T-cellene helt fra kroppen etter behandlingen.

Det er to problemer med dette.

Kan skape en alvorlig tilstand

For det første kan kroppen reagere med å prøve å støte ut de fremmede cellene.

Proteiner som stikker ut av membranen som omkranser cellene, er nemlig forskjellig fra person til person.

De proteinene som varierer mest, ble fjernet med Crispr i den nye studien.

Men det er umulig å fjerne alle proteinene på overflaten, ifølge Molberg.

Derfor kan donorcellene bli gjenkjent som fremmede. Noe som kan skape en avstøtningsreaksjon, som er en alvorlig tilstand i kroppen.

Kan det gi kreft?

I tillegg kan donorcellene som blir i kroppen over tid, utvikle seg til noe du absolutt ikke ønsker. Nemlig kreftceller.

CAR-T-terapi har blitt brukt til å behandle noen former for kreft. 

Et fåtall av disse pasientene har fått en ny type kreft etter noen år.

I ett av tilfellene beviste forskerne at denne inneholdt CAR-genene som stammer immunterapien, viser en studie i det vitenskapelige tidsskriftet NEJM fra juni 2024.

Må følges tett i mange år

Om dette vil være en bivirkning også for noen av dem som får behandlingen for autoimmune sykdommer, gjenstår å se.

De tre kinesiske pasientene og andre som tester denne immunterapien fremover, må derfor følges tett over mange år fremover, mener Molberg.

– Kreft som bivirkning vil være særs alvorlig for en ung pasient med en autoimmun sykdom. Han eller hun skal forhåpentligvis leve i 50-60-70 år etter CAR-T-behandlingen, sier OUS-forskeren.

 Referanse

X. Wang mfl.: Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis, Cell, september 2024.

LES OGSÅ

Lupus-syke Tu-Thao trodde hun skulle dø. En helt ny type behandling reddet livet hennes

Hvor sannsynlig er det at mat kan gi deg en autoimmun sykdom?

Opptatt av helse, psykologi og kropp?

Mat hjernen med nyheter fra forskning.no om sykdommer, psykologi, kosthold, sex, trening og andre av kroppens mysterier.

Meld meg på nyhetsbrev