Denne artikkelen er over ti år gammel og kan inneholde utdatert informasjon.
(Illustrasjonsfoto: www.colourbox.no)
Genterapi
Genterapi er behandling av kroppens arvestoff (DNA) for å styre proteinproduksjonen.
På denne måten kan man reparere gener som ikke fungerer, fungerer på feil måte, eller tilføre viktige gener som av ulike grunner ikke eksisterer.
Celler, gener, eller genetiske elementer sprøytes inn i kroppen.
Forskere har allerede vært i stand til å gi 12 nærmest blinde ungdommer med den arvelige øyesykdommen LCA (Leber congenital amaurosis) deler av synet tilbake på det ene øyet.
Det betyr ikke at de ser like godt som mennesker med normalt syn, men at de blir betydelig mer lysfølsomme, og kan orientere seg i omgivelsene. Noen ser faktisk også så bra at de håper å kunne lese igjen.
Nå tyder resultatene fra nye dyreforsøk på at forskerne i framtida kanskje kan gi dem synet tilbake på det andre øyet også.
Sprøyter inn gen
LCA er en sjelden netthinnesykdom, som faller inn under Retinitis Pigmentosa (RP). RP er en sekkebetegnelse for slike arvelige øyesykdommer, med LCA som den alvorligste.
Mens bare noen få personer i Norge arver det defekte genparet som gir LCA, har rundt 1 500 personer RP.
I det kliniske forsøket med ungdommene, byttet forskerne ut et mutert gen i øyet deres. De sprøytet det inn, og resultatet ble bedret synsevne hos alle tolv deltakerne.
Til tross for framgangen, har forskerne har så langt vært tilbakeholdne med å ta neste steg; å behandle begge øyne hos personer med sykdommen. Virus er hjelperen
Bakgrunnen for at fagfolkene har satt på brensene, er frykt for ukjente reaksjoner i immunforsvaret når de skal gjenta behandlingsteknikken. Den går nemlig ut på å frakte et mutert gen inn i kroppen - med et virus som kurér.
I de fleste tilfeller av genterapi sprøytes genetiske komponenter (eksempelvis et nytt gen eller et tilpasset gen) inn i kroppen ved hjelp av nettopp virus.
Retina, også kalt netthinnen. Dette er øyets lysfølsomme del. Her ses netthinnen til en person med normalt syn. (Foto: Science/AAAS)
Genet er festet på “bakbena” til viruset, i dette tilfellet et adenovirus.
Viruset er tilpasset slik at det fungerer som en transportør av normalt menneske-DNA, men det har altså vært usikkert hvorvidt menneskekroppen vil svare med en alvorlig immunreaksjon når viruset entrer kroppen for andre gang.
Ingen alvorlige reaksjoner
Samtidig har pasienter nærmest bønnfalt forskerne bak fjorårets forsøk om å gå videre til å gi behandling også på det andre øyet.
Den nye studien rapporterer nå om vellykkede forsøk på store aper og hunder, i tidsskriftet Science Translational Medicine.
Ingen av dyrene fikk alvorlige immunreaksjoner da viruskureren ble sendt inn under retina (øyets netthinne) for å bedre synsevnen også på den andre øyet, ifølge en pressemelding.
Behandlingen viste seg sikker også for dyr som hadde en immunitet mot viruset, en faktor som tidligere har ekskludert en del mennesker fra å delta i genterapeutiske forsøk.
Dyrene med sykdommen har samme genfeil som ses hos mennesker med LCA. Aper og hunder har øyne som er konstruert temmelig likt menneskets, og dessuten er størrelsen ganske lik.
Flere av forskerne fra gruppen som gjennomførte det kliniske forsøket med ungdommene, medvirker i dette nye forskningsarbeidet. I praksis har man nå kommet et skritt nærmere å tilby mennesker en LCA-behandling på begge øynene.
Annonse
Referanse:
Safety and Efficacy of Subretinal Readministration of a Viral Vector in Large Animals to Treat Congenital Blindness. D. Amado, et al. Science Translational Medicine, 3. mars.
