I 1961 ble thalidomid trukket fra markedet. Men stoffet hadde allerede rukket å skade 10 000 babyer og trolig forårsake mange spontanaborter. (Foto: Reuters, University of California, NTB Scanpix)
Derfor ble barna født uten bein og armer
Forskere er endelig på sporet av forklaringen på thalidomid-katastrofen. Og det er jo en fordel, siden stoffet stadig er i bruk.
Saken var en av de største medisinske skandalene noensinne.
Legemidlet thalidomid hadde vist seg å ha en kvalmestillende effekt, og ble gitt til tusenvis av gravide kvinner i Europa, Australia og Sør-Amerika på slutten av 1950-tallet. Men etter få år begynte leger å få en forferdelig mistanke:
Kunne midlet stå bak økning i tilfeller av alvorlige misdannelser, der babyer ble født uten armer og bein, eller med feil i organene?
I 1961 ble thalidomid trukket fra markedet. Men stoffet hadde allerede rukket å skade 10 000 babyer og trolig forårsake mange spontanaborter.
Men hvordan?
Viktig protein
Lignende skader hadde ikke dukket opp i dyreforsøkene da legemidlet ble testet. Og forskerne hadde ingen anelse om hva slags mekanismer som lå bak. Tiårene etterpå har vist at dette er svært vanskelig å finne ut av.
Selv om biter av puslespillet har dukket opp i de senere årene, har forskerne fortsatt ikke løst gåten. Men nå mener et team av amerikanske forskere at de har kommet et skritt nærmere.
Etter å ha studert menneskelige stamceller, oppdaget de at medisinen så ut til å hemme et spesielt protein som er med på å regulere genene i kroppen. Dette proteinet, SALL4, er viktig for utvikling av bein og armer.
Dette stemmer også godt overens med annen forskning som har vist at mennesker med mutasjoner i SALL4 ofte får misdannelser som minner mye om skadene til thalidomid-barna.
Brukes i kreftbehandling
De nye resultatene viste også at thalidomid bare ser ut til å påvirke SALL4 i enkelte arter, som menneske, aper og kanin. Mus, rotter og fisk går fri. Dette kan forklare hvorfor forskerne ikke oppdaget den skadelige effekten av stoffet i dyreforsøk.
Ennå vet vi ikke den fulle sannheten om hvordan thalidomid virker. Det er grunn til å tro at stoffet også påvirker andre reguleringsstoffer i cellene. Dette blir det viktig å finne ut av. For thalidomid og lignende medikamenter ble slett ikke kastet på skraphaugen permanent.
Stoffene er stadig i bruk, for eksempel i behandling mot noen typer kreft. Dersom vi finner ut mer om hvordan disse midlene faktisk virker i kroppen, er det kanskje også mulig å utvikle varianter med færre skumle bivirkninger.
Referanse:
K. A. Donovan, J. An, R. P. Nowak, J. C. Yuan, E. C. Fink, B. C. Berry, B. L. Ebert, E. S. Fischer, Thalidomide promotes degradation of SALL4, a transcription factor implicated in Duane 2 Radial Ray Syndrome, eLife, august 2018.
