Pasientene som fikk stamcellebehandling ble i gjennomsnitt bedre, mens de på bremsemedisiner i gjennomsnitt ble dårligere. (Foto: YAKOBCHUK VIACHESLAV / Shutterstock / NTB scanpix)
Gode resultater for stamcellebehandling mot MS
En ny studie peker mot at stamcelletransplantasjon kan være mer effektivt enn dagens bremsemedisiner i behandlingen av multippel sklerose.
Multippel sklerose (MS) er en autoimmun sykdom som gradvis skader nervesystemet. Vi har foreløpig ingen medisiner som helbreder lidelsen, men i løpet av de siste tiårene har det kommet flere medisiner som bremser sykdomsforløpet.
I tillegg har det vært mye håp knyttet til stamcellebehandling (HSCT).
Formålet med denne behandlingen er rett og slett å restarte immunforsvaret. Legene hente ut stamceller av kroppen til pasienten, for så å bruke cellegift til å ta knekken på immunforsvaret. Etterpå blir stamcellene transplantert inn igjen, og kan utvikle seg til et nytt, friskere immunsystem.
Eksperimentell stamcellebehandling har gitt lovende resultater, men det er gjort få studier og vi har lite sikker kunnskap om effekten både på kort og lang sikt.
I 2017 viste en studie at sykdommen stoppet i minst fem år hos halvparten av pasientene som fikk stamcellebehandling. Og nå kommer altså resultatene av enda en studie.
Her sammenlignet forskerne pasienter som fikk bremsebehandling med pasienter som fikk stamcelletransplantasjon. Det viste seg at stamcellebehandlingen virket mye bedre.
Ble bedre
I den nye studien rekrutterte Richard K. Burt fra Northwestern University og kollegaer fra en rekke land 110 MS-pasienter med svært aktiv sykdom som ikke lot seg behandle med bremsemedisin. Deltagerne ble delt i to grupper, hvor den ene gruppa fikk en annen bremsemedisin og den andre fikk stamcelletransplantasjon.
Etter et år hadde bare tre pasienter i stamcellegruppa blitt verre, mens hele 34 pasienter på ny bremsemedisin hadde opplevd forverringer. I gjennomsnitt ble stamcellegruppa faktisk bedre, mens den andre ble verre.
Forskerne fant også en lignende forskjell etter fem år. I tillegg pekte andre mål mot at stamcellebehandlingen var overlegen.
Deltagerne som fikk transplantasjon hadde færre episoder med symptomforverring, færre arr etter betennelse i hjernen og bedre livskvalitet. En større andel var også helt uten tegn til sykdomsaktivitet.
Forbundet med fare
Burt og kollegaene leverer en sterk indikasjon på at stamcelletransplantasjon kan være en effektiv behandling for noen pasienter med MS, skriver Harold Atkins i en kommentar i forskningstidsskriftet JAMA. Atkins forsker selv på MS, men har ikke vært med i denne studien.
I likhet med Burt selv, minner han imidlertid om at studien har noen svakheter.
Et problem er at pasientene i studien ikke hadde tilgang på de mest effektive bremsemedisinene, som enten ikke var godkjent i studien eller ikke hadde kommet på markedet da den startet. Dermed kan det tenkes at forskjellen mellom transplantasjon og medisin hadde vært mindre med dagens utvalg av medisiner.
Og det er viktig, ikke minst siden stamcelletransplantasjon kan være farlig. Noen blir svært syke under behandlingen, og det har forekommet dødsfall i forbindelse med stamcellebehandling av andre autoimmune sykdommer.
Skal man ta risikoen på et slikt inngrep, er det viktig at fordelene oppveier ulempene sammenlignet med tryggere alternativer.
Mener stamcellebehandling bør få en rolle
Det er også viktig å nevne at deltagerne i studien var en spesiell gruppe pasienter. De hadde alle en svært aggressiv sykdom som ikke hadde respondert på bremsemedisiner. Det er ikke sikkert konklusjonene fra denne gruppa kan overføres til pasienter med mildere sykdom.
Her gjenstår det mange spørsmål, påpeker Atkins:
Hvor mange bremsemedisiner skal man forsøke før man bestemmer seg for å sette i gang med stamcelletransplantasjon? Skal man tilby slik behandling også til pasienter med mildere sykdom? Og når i sykdomsforløpet er stamcellebehandlingen mest effektiv?
Til tross for alle om og men, tror han likevel at stamcellebehandling kan bli et viktig tilbud.
Resultatene støtter at stamcellebehandling får en rolle ved senter som behandler pasienter med svært aktiv MS, skriver han i kommentaren.
Referanse:
R. K. Burt, Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis, A Randomized Clinical Trial, JAMA, januar 2019. Sammendrag.
H. Atkins, Stem Cell Transplantation to Treat Multiple Sclerosis, JAMA, januar 2019.
