Nevrolog Lars Bø er leder for Nasjonalt kompetansenter for MS ved Haugeland Universitetssykehus og leder den nye studien som skal undersøke effekten av stamcelle-behandling av MS-pasienter. (Foto: Anne Lise Stranden/forskning.no)
Stamcelle-forskning mot MS starter opp i Norge
Haukeland universitetssykehus starter i disse dager en studie på stamcelle-behandling av norske MS-pasienter. De trenger fortsatt deltakere til studien fra hele landet.
Multippel sklerose (MS) er en kronisk autoimmun sykdom, som angriper sentralnervesystemet.
MS kan utvikle seg svært forskjellig, og med ulik hastighet fra person til person. Det er vanskelig å forutsi sykdomsforløpet for den enkelte. Tidlige symptomer er ofte tretthet, dårlig balanse, nummenhet og problemer med synet. Noen får store problemer med å gå og må etterhvert bruke rullestol.
Drøyt 10 000 personer har sykdommen i Norge. Mellom 300 og 400 personer får sykdommen per år. Det utgjør bare seks til åtte personer per 100.000. De fleste får diagnosen når de er mellom 20 og 40 år, og vanligst er det å få sykdommen i 30-årsalderen.
Vi har ennå ikke helbredende behandling for MS. Men det finnes bremsemedisiner.
Over dobbelt så mange kvinner som menn har sykdommen. Trøndelagsfylkene og Møre og Romsdal har den høyeste forekomsten. Forskerne vet ikke sikkert hva økningen i forekomst skyldes. Årsakene til MS er en kombinasjon av genetiske faktorer og miljøpåvirkninger.
Røykere har dobbelt så stor risiko som andre for å få MS.
Kilde: MS-forbundet
Eksperimentell behandling av MS-pasienter med stamcellebehandling har vist lovende resultater.
Mange norske MS-pasienter håper nå at stamcellebehandling kan bli et statlig finansiert tilbud også her til lands. Noen har blitt så utålmodige at de har kjøpt slik behandling i utlandet.
Men for at norske myndighetene skal godkjenne behandlingen i Norge, trengs det mer forskning.
Derfor har regjeringen bevilget nær 20 millioner kroner til ny forskning som kan gi svar på om stamcellebehandling bør godkjennes dekket av staten, på linje med medisiner.
MS gir harde påkjenninger
MS er en autoimmun sykdom som gir både fysisk svekkelse, følelsesmessig belastning og kognitive problemer, understreker Bø.
Hvor raskt pasientens tilstand forverrer seg, varierer individuelt.
Astrid Mattson (29) i Oslo fikk påvist MS for fire år siden. Hos henne startet det med dårlig syn:
– Jeg håper stamcellebehandling kan dekkes av staten i fremtiden, hvis den viser seg å ha god effekt, sier Astrid Mattson som selv har MS. (Foto: privat)
– Jeg fikk dårlig syn på det ene øyet, og synet ble borte i flere dager.
Jeg havnet på Ullevål universitetssykehus til undersøkelser, hvor synsnervebetennelse ble konstatert.
Etter hvert kom synet delvis tilbake. Hun går på medisinen Aubagio, som har gitt god effekt.
– Håper den blir dekket av det offentlige
Nå er hun gravid og har derfor pause fra medisinen.
– Jeg merker ikke andre symptomer, bortsett fra litt nummenhet, konsentrasjonsproblemer, dårlig hukommelse og at jeg er sensitiv for lyd i perioder.
Særlig under stress, forteller hun. Mattson må derfor porsjonere ut kreftene gjennom uken og sørge for nok søvn.
Mattson skjønner at det er frustrerende for andre som ikke har god effekt av medisiner at de må bruke egne penger for å få stamcellebehandling i utlandet.
– Jeg håper derfor at denne behandlingen blir dekket av det offentlige i framtiden hvis den fungerer godt, sier hun.
Annonse
Slik virker stamcellebehandling
Stamcellebehandling virker ved at den «resetter» immunsystemet. Det blir først slått av med cellegift for så å slå seg på igjen, etter at behandlerne har tatt ut stamceller som de setter inn igjen. I beste fall slår immunsystemet seg på annerledes.
– Dermed kan man stoppe den uønskede betennelsen, som ellers pågår kronisk. Det ser ut til at stamcellebehandlingen er effektiv for å oppnå dette, sier Bø.
I pilotstudier har opptil 70 - 80 prosent av deltakerne fått stagnert sykdomsutviklingen de første to til fem årene.
Til sammenligning er det bare 30 - 40 prosent som ikke har noen form for ny sykdomsaktivitet de første to årene i studier med de sterkeste standardbehandlingene av attakkpreget MS.
– Vi håper stamcellebehandling kan bli et tilbud i Norge, sier Olav Førde i MS-forbundet. (Foto: privat)
MS-forbundet har store forventninger til studien, bekrefter rådgiver Olav Førde:
– Hvis det viser seg at stamcelletransplantasjon har bedre effekt enn Lemtrada og samtidig akseptabel sikkerhet, har vi funnet en svært god behandling for attakkvis MS, sier han til forskning.no.
Lemtrada regnes som den mest effektive av de godkjente medisinene mot MS.
– De tidligere pilotstudiene eller pasientseriene, har ikke vært gjennomført med kontrollgrupper. Dermed har de vitenskapelig sett begrenset verdi, forklarer nevrolog Lars Bø ved Haukeland universitetssykehus til forskning.no.
Annonse
Bø leder Nasjonal kompetansetjeneste for MS, og har lang erfaring med behandling og forskning på sykdommen.
Nylig startet Haukeland opp med de første to pasientene i den sammenlignende studien. I alt vil 100 pasienter få tilbud om å delta.
Halvparten av deltakere skal få stamcelleterapi og resten vil være kontrollgruppen som får den godkjente medisinen Lemtrada.
Blant dem som får delta, blir det loddtrekning om hvem som får hvilken behandling. Når loddtrekningen er foretatt, får pasienten vite hvilken behandling de får.
Det er ikke mulig å få til en blindet studie siden stamcellebehandlingen innebærer at pasienten må ligge på isolat og kan miste håret midlertidig.
De siste årene har trolig så mange som 200 - 250 MS-pasienter bosatt i Norge selv betalt for stamcellebehandling i utlandet.
– Behandlingen koster mellom 500 000 og 1,5 millioner kroner i land som Russland, Mexico og Israel, forteller Lars Bø. Mange har skaffet penger gjennom innsamlingsaksjoner på sosiale medier.
Han tviler på om utvelgelsen av pasienter er like streng ved behandlingssteder i utlandet, som den er ved denne studien.
Bø ser ikke bort fra at pasienter som er senere i forløpet, og som uansett vil ha begrenset effekt av behandlingen, har betalt store summer uten å få særlig effekt.
Annonse
Hvor vellykket den utenlandske behandlingen har vært for pasientene, har ikke norske helsemyndigheter oversikt over.
Stamcellebehandling er allerede en del av standard behandling i Sverige, ifølge Olav Førde i MS-forbundet:
– Med et godt studieresultat vil stamcelletransplantasjon komme inn i standardbehandlingen for MS i Norge, og norske MS-pasienter med høyaktiv sykdom vil slippe å reise til utlandet og betale dyrt for behandlingen, tilføyer han.
Den nye studien er et samarbeid mellom MS-forskere i Norge, Sverige og Danmark, hvor også svensker og dansker vil delta.
– Vi har ennå ikke skaffet alle kandidatene. Interesserte pasienter kan kontakte sin behandlende nevrolog som vil formidle kontakt hvis nevrologen finner at de fyller kriteriene, sier Bø.
Pasienter fra hele landet kan delta i studien, og de vil gå gjennom en forundersøkelse og vurdering ved sykehusene i Tromsø, Trondheim, Lørenskog eller Bergen. De som kommer i Lemtrada-gruppen vil bli behandlet lokalt, mens de som har kommet i gruppen med stamcellebehandling vil bli behandlet i Bergen.
Studiekontrollene senere vil skje i Bergen.
For å komme med i studien må pasientene oppfylle visse kriterier.
Forskerne vil prioritere å plukke ut de pasientene som har best forutsetninger til å få et bra resultat. I korte trekk er kravene:
De må ikke ha kommet langt i sykdomsutvikling
De må ha forsøkt eksisterende medisiner uten særlig effekt
Øvre aldersgrense vil være 50 år
Jo tidligere pasienten er i forløpet av sykdommen, jo større vil sjansen være for å få god effekt.
Annonse
– En av grunnene til dette er at man uansett ikke vil kunne helbrede allerede oppståtte skader i hjernen og ryggmargen, forklarer Bø.
Både medisinen og stamcellebehandlingen virker slik at den hemmer eller bremser fremtidig forverring.
Et grunnleggende mål for behandlingen er å redusere tap av hjernevolum.
– Men stamcellebehandling er ikke en reparasjonsbehandling av skader på nervecellene, understreker Bø.
Betennelsen i hjerne og ryggmarg ved MS gir et kronisk tap av nerveceller. Dette viser seg ved MR-undersøkelser av hodet som atrofi, eller hjernesvinn, på folkelig norsk.
Når det har oppstått, lar vevstapet seg ikke reparere, selv med behandling. Og jo eldre pasienten er, jo mer uttalt kan det bli, sier Bø.
Kroppen kan riktignok til en viss grad reparere seg selv, så hvis man ikke får en ny betennelse kan det skje en delvis reparasjon i noen arr etter tidligere betennelse, og dette ser ut til å beskytte nervetrådene.
Tøff behandling
Stamcellebehandling er ikke noen spøk. Pasientene må ligge på isolat i opptil to uker.
Behandlingen påvirker også hormonene.
– Unge kvinner kan oppleve symptomer på overgangsalder, og får redusert fruktbarhet, forklarer Bø.
Uthenting av egg er en del av forberedelsene for unge kvinner som ønsker å forsøke å få barn senere, sier Bø.
Bø frykter at noen av studiedeltakerne som blir trukket ut til å få Lemrata, vil hoppe av studien og i stedet kjøpe stamcellebehandling privat.
– Det vil være den største trusselen mot studiens kvalitet, advarer han.
Derfor vil de legge vekt på å snakke grundig med deltakerne.
– Vi vil understreke at det er en reell usikkerhet rundt hvilken behandling som har best effekt, sier han.
Fire år før resultater kommer
Bø regner med at det tar to år fra nå av å komme i gang med behandlingen hos alle de hundre deltakerne. Så skal hver pasient følges i minst to år.
– Mange pasienter synes det er urimelig lenge å vente på et resultat, vedgår han.
Men det er nødvendig med så pass lang oppfølgingstid for å kunne få et tilstrekkelig godt bilde av effekten av behandlingen. Derfor har det vært like lang oppfølging ved andre studier på MS-medisiner som har blitt godkjent.
Behandlingen med stamcelleterapi koster rundt en halv million kroner. Også den andre medisinen er veldig dyr, tilføyer Bø.
Trenden med pasienttilpasset behandling av MS-pasienter, er å begynne med sterkere behandlinger hos de som har kliniske eller MR-tegn til en dårligere prognose.
