En ny, «levende» medisin har reddet livet til en ung jente etter at alle andre behandlinger mot leukemien hennes hadde slått feil. Det skriver BBC.

Alyssa, som er 13 år og kommer fra Leicester i England, fikk i mai i fjor diagnosen «akutt T-celle lymfoblastisk leukemi».

T-celler finnes i blodet og er en del av kroppens immunforsvar. Men Alyssas sykdom gjorde at disse cellene vokste og formerte seg for raskt, noe som skader kroppen.

Hvis det ikke var for den eksperimentelle behandlingen, ville hun mistet livet.

LES OGSÅ

Kreft-framskritt i 2022: Nye behandlinger for mange med uhelbredelig sykdom

Ny CRISPR-metode

Den eksperimentelle medisinen ble laget ved hjelp av en type CRISPR-metode, beskrevet for første gang i 2016. I stedet for å kutte i DNA-et, skifter forskerne ut en base med en annen.

Baser er det DNA består av. Den nye CRISPR-metoden er kjent som 'base-redigering'.

Legene startet med sunne T-celler som kom fra en frisk donor, og de startet med å modifisere dem ved hjelp av 'base-redigering':

• Den første modifiseringen deaktiverte T-cellenes målretningsmekanisme slik at de ikke skulle angripe jentas kropp.
• Den andre fjernet en kjemisk merking, CD7, som finnes på alle T-celler.
• Den tredje modifiseringen gjorde at cellene ikke ble drept av cellegift.

I den fjerde og siste fasen modifiserte legene T-cellene til å gå på jakt etter hva som helst med CD7-merket. Det ville ødelegge alle T-celler i kroppen hennes – også dem som var rammet av kreft. Denne modifikasjonen kalles en «kimeær antigen-reseptor» (chimeric antigen reseptor; CAR).

Dansk forsker: Fantastisk

Etter en måned fikk Alyssa en beinmargstransplantasjon for å gjenoppbygge immunsystemet. Og nå, seks måneder senere, er det ingen tegn til at kreften har vendt tilbake.

Legene vil imidlertid fortsette å teste henne de kommende årene.

Rasmus Bak, som er førsteamanuensis ved Institut for Biomedicin ved Aarhus Universitet, mener behandlingen er spennende:

– Det er fantastisk at vi kan bruke raffinerte CRISPR-metoder til sofistikert «levende medisin», sier han.

– Og selv om det ikke er overraskende, siden man har jobbet med disse metodene i en årrekke, er det fantastisk at det redder pasienter bare seks år etter det ble funnet opp.

Langsom revolusjon i kreftbehandling

Rasmus Bak forteller at det er startskuddet for en «langsom revolusjon» innen kreftbehandling.

– Graden av kompleksitet i disse celle-terapiene gir nytt håp. Men kompleksiteten er også akilleshælen siden det kan bli dyrt, sier han.

– Det vil trolig ta en del år, men etter hvert vil prisnivået falle, og denne typen medisin kan bli standardbehandling for en rekke uhelbredelige kreftformer.

Referanser:

James Gallagher: Base editing: Revolutionary therapy clears girl's incurable cancer, BBC.

Alexis C. Komor mfl.: Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature, 2016. (Sammendrag) DOI: 10.1038/nature17946

© Videnskab.dk. Oversatt av Lars Nygaard for forskning.no. Les originalsaken på videnskab.dk her.

LES OGSÅ

Giftsopp i hvete har blitt et stort problem i hele Europa