Noen barn er født med sykdommer som gjør at de sakte, men sikkert, mister synet. I mai i år ble en genterapi-behandling av den arvelige netthinne-sykdommen endelig godkjent i Norge.

Sykdommen er sjelden, og genterapien som kalles Luxturna er dyr. Før den ble godkjent, samlet mange pasienter og foreldre inn millioner for å få behandlingen utenlands.

Godkjenningen kom etter flere presseoppslag om barn og unge som kom til å bli blinde.

– Vi kan ikke ha det slik at pasienter må gå til pressen for å legge press på myndighetene. Vurderingen av hvilke genterapier som det offentlige skal dekke, bør endres, sa Sigrid Bratlie i Kreftforeningen på et møte i Arendal forrige uke.

Et stort medisinsk fremskritt

Genterapi, eller genredigering, er et av de største medisinske fremskrittene vi har hatt, forklarte Bratlie. Hun har fulgt denne nye teknologien tett og blant annet skrevet bok om den. Hun kaller genterapi et paradigmeskifte.

Slike metoder kan brukes mot blindhet som skyldes genfeil, mot HIV, visse kreftformer og en rekke arvelige muskelsykdommer.

– Det genetiske lotteriet er i stor grad flaks og uflaks. Men nå har vi fått en verktøykasse som gjør at vi kan redigere bort feil i genene som gir alvorlig sykdom. Dette er fremtidens medisinske behandling, sa hun på møtet som ble holdt på Arendal kino.

Norge bruker bare to av ni EU-godkjente metoder

Selv om genterapien Luxturna mot arvelig øyesykdom nylig fikk grønt lys, er mange andre genterapier mot andre funksjonstap ennå ikke godkjent i Norge.

Norge følger EUs medisinske godkjenning av nye, medisinske metoder. Men om pasienten skal få behandling betalt av det offentlige, avgjøres i hvert land.

– Av ni nye metoder som er godkjent i EU, er bare to hittil tatt i bruk i Norge, sa Andreas Berg i Tailormade Consulting, som ledet møtet. Møtet var sponset av legemiddelfirmaene Novartis, Pfizer og Roche.

Det er Beslutningsforum for nye metoder som bestemmer om helseforetakene skal dekke kostnadene.

En celleterapi mot lymfekreft fikk nei. I Sverige er den godkjent, og noen pasienter drar dit og betaler av egen lomme.

Genterapiene som ikke blir godkjent er for dyre, ifølge helseforetakene.

Genterapi mot muskelsykdommer

Spinal muskelatrofi, SMA, er en arvelig muskelsykdom som gjør at pasientene ikke kan gå. Nyfødte blir fra september screenet i Norge, så de raskt kan få genterapi-medisinen Spinraza. Den ble nylig godkjent for bruk.

En annen genterapi mot samme sykdom som er godkjent i USA, er fortsatt til vurdering. Den koster 18,5 millioner kroner.

Det er likevel en rekke andre muskelsykdommer som genterapi ikke er godkjent for.

Dette er sykdommer der pasientene mister flere og flere funksjoner. Få av disse fins det andre medisiner mot.

– Genterapi vil føre til at funksjoner varer lenger, vi kan styre rullestolen selv, skrive, kle på oss selv, og kan klare oss uten brukerstyrt personlig assistent, påpekte Ingeleiv Haugen, styremedlem i Foreningen for Muskelsyke.

Svakt grunnlag for evaluering

Genterapi er persontilpasset presisjonsmedisin. De dyre genterapiene er potensielt en engangsbehandling. Mange av disse sykdommene er dessuten veldig sjeldne.

Mange av disse pasientene har ikke andre behandlingsmuligheter.

– Men at så få har samme sykdom, gjør også at evalueringsgrunnlaget av nye behandlinger blir svakt, påpekte Bratlie.

Det er ikke garantert at behandlingen vil virke på alle, eller hvor lenge virkningen vil vare.

– Mindre overbehandling av folk som ikke får nytte av annen behandling, vil også være kostnadsbesparende, sa Bratlie.

• Les også: Spinraza hjalp bare halvparten av barna

Livskvaliteten for pasienten

Når en behandling er medisinsk godkjent i EU, skal Beslutningsforum vurdere om de skal gi offentlig finansiering ut fra kriterier som er bestemt i stortinget.

Nytte, alvorsgrad og ressursbruk er stikkordene. Hvor alvorlig er sykdommen? Hvor stor nytte gir medisinen? Og hvor mye koster den?

Hver pasients kvalitetsjusterte leveår blir vurdert, og kostnaden for hvert kvalitetsjusterte leveår.

Dette blir sammenlignet med pasientenes tap av kvalitetsjusterte leveår hvis de blir ubehandlet.

Hva samfunnet og foreldrene sparer på at pasienten kan klare seg selv, jobbe og betale skatt, inngår ikke i dette regnestykket.

Pasienter forstår ikke hvorfor noen får avslag

Sigrid Bratlie mener det er for lite åpenhet om beslutningene om godkjenning eller ikke.

– Ved vurdering av godkjenning er det lite transparens, og pasientene forstår ikke hvorfor genterapi får avslag. Det trengs mer bruker- og klinikermedvirkning, sa hun.

Hun mener det norske helsevesenet i større grad må våge å ta metoder inn, og så evaluere etter hvert.

– Hvis vi skal godkjenne genterapi-metoder som hittil ikke er godkjent, må legemiddelfirmaene komme oss i møte på pris. Prisen er for høy, sa Stig Slørdahl, administrerende direktør i Helse Midt og medlem i Beslutningsforum.

– Prisen må ned, ellers vil det fortrenge behandlinger for andre pasientgrupper, understreket han.

Bør ta med hva samfunnet sparer

Under debatten mente flere at systemet for godkjenning av nye metoder ikke er godt nok for evaluering av samfunnsnytten.

Særlig for kroniske sykdommer, hvor behandling reduserer andre kostnader.

- Genterapi kan gi pasienter mulighet til å ta utdanning, jobbe og betale skatt, sa Ingeleiv Haugen fra Foreningen for Muskelsyke .

Foreldrene til syke barn slipper sykmelding når barna må opereres, og kommunene slipper å betale omsorgslønn, mente hun.

– For mye papirarbeid ingen unnskyldning

Haugen mener slike samfunnsøkonomiske vurderinger også bør telle i vurdering av hva som blir godkjent.

Unnskyldningen for ikke å vurdere samfunnsbesparelser inn i prisen for sjeldne sykdommer, er at det blir for mye byråkrati.

– Men vi kan ikke si til pasientene at den behandlingen kan du ikke få fordi det blir for mye papirarbeid, sa Sigrid Bratlie, til applaus fra salen.

Sykehusene betaler, kommunene sparer

Men det er et åpenbart problem:

Sykehusene får utgiftene med dyre behandlinger, mens besparelsene - til BPA, omsorgslønn og lignende - kommer i kommunene.

– Jeg mener vi større grad burde se mer på besparelser for samfunnet, men vi må tenke på rettferdighet, og må da gjøre det samme for andre sykdommer, sa Stig Slørdahl.

Vi vil gjerne høre fra deg!

TA KONTAKT HER
Har du en tilbakemelding, spørsmål, ros eller kritikk? Eller tips om noe vi bør skrive om?

Les også:

Omstridt genterapi gir håp om å kurere alvorlige sykdommer