Genterapi gir større muskler

Seks makakaper har fått større og sterkere lårmuskler bare ved å få sprøytet inn et gen i muskelvevet. Det gir håp om at man i fremtiden kan behandle muskelsvinn.

Veien til store, sterke muskler er lang og krever hardt arbeid i et treningssenter. Men nå har amerikanske forskere fra Ohio State University kanskje funnet en snarvei hvor de store musklene kommer av seg selv.

Gjennombruddet, som nettopp er blitt offentliggjort i det vitenskapelige tidsskriftet Science Translational Medicine, kan få stor betydning for pasienter som lider av forskjellige former for invalidiserende muskelsvinn.

Forskerne har nemlig lykkes, ved hjelp av genterapi, med å få lårmusklene til å vokse og bli sterkere på seks makakaper. Forsøket gikk i all enkelhet ut på at forskerne sprøytet genet follistatin direkte inn i apenes høyre lårmuskel.

Det er tidligere vist at follistatin kan blokkere myostatin, et molekyl som kan få muskler til å skrumpe.

Får lårmusklene til å svulme

Åtte uker etter innsprøytingene hadde omkretsen av apenes høyre lårmuskel i gjennomsnitt økt med 15 prosent sammenlignet med den venstre lårmuskelen, som ikke hadde mottatt behandlingen.

Samtidig viste en undersøkelse av to av apene at muskelstyrken i høyre bein var steget med henholdsvis 12 og 36 prosent sammenlignet med det ubehandlede beinet.

– Det er et veldig spennende forsøk, som bekrefter tidligere forsøk på mus. Forskjellen er bare at vi nå har resultater fra et dyr som er nærmere i slekt med mennesker. Det får forsøk på mennesker til å bli mer aktuelt, sier Thomas G. Jensen, professor i medisinsk genetikk ved Aarhus universitet og medlem av Det Etiske Råd.

Jensens optimisme bunner i at behandlingen tilsynelatende ikke hadde noen nevneverdige bivirkninger og ikke minst at det lyktes å transportere genet akkurat dit hvor det skulle gjøre nytte.

Det tyder altså på at den vektoren som har båret det behandlende genet – som Jensen populært kaller for en «genferge» – har virket svært effektiv og truffet de relevante muskelcellene.

Vektoren er inspirert av et virus og Jensen merker seg at den ikke har satt gang i apenes immunforsvar.

– Umiddelbart tyder det på at behandlingen apene har fått har vært mild, hensynsfull og svært effektiv. Jeg gjetter på at det kan føre til reelle forsøk på pasienter med alvorlige muskellidelser om ikke altfor mange år, sier Jensen.

(Illustrasjonsfoto: www.colourbox.no)
(Illustrasjonsfoto: www.colourbox.no)

For tidlig å juble

Jensen advarer imidlertid om at det er altfor tidlig å erklære seier, selv om en undersøkelse i Science i forrige uke viste at genterapi med stor suksess kunne behandle to gutter med den alvorlige og ofte dødelige sykdommen X-bundet Adrenoleukodystrofi (ALD).

– Helt siden genterapiens fødsel på begynnelsen av 1990-tallet har man utført over 1000 forskjellige forsøk med genterapi på mennesker, og de fleste er endt med et skuffende resultater.

– Det er eksempler på at mennesker har omkommet av selve behandlingen, og i andre tilfeller har genterapien framkalt andre alvorlige sykdommer som for eksempel kreft. Så man bør være svært varsom med å love noe i denne sammenhengen, sier Jensen.

Comeback for genterapi?

Men den danske professoren vil ikke avvise at genterapien kan komme tilbake som behandlingsform og særlig når det dreier seg om sjeldne, arvelige sykdommer.

– Genterapi har vært 20 år med prøving og feiling, og vi har lært mye av problemene. Nå har vi lært en del om hva vi skal gjøre for å transportere de behandlende genene til de riktige stedene, og hva slags genfeil som utløser forskjellige sykdommer, sier han.

Men det er ifølge Jensen også viktig å kjenne til begrensningene til behandlingen. Han tenker for eksempel på cystisk fibrose, som man lenge har håpet å kunne kurere med genterapi, fordi sykdommen er arvelig og skyldes en defekt i et enkelt gen.

Men Jensen synes det ser svært problematisk ut for utsiktene til å behandle akkurat den sykdommen med genterapi.

– De stamcellene som man skal treffe med genterapi for cystisk fibrose ligger dypt inne i luftveiene og er svært vanskelige å komme til. Det virker nærmest som en uoverkommelig oppgave, sier Jensen.

Han tror i høyere grad at man skal håpe på de sykdommene hvor man for eksempel kan ta ut de syke cellene av kroppen, reparere dem med genterapi og føre tilbake dem i pasienten. Han tenker særlig på forskjellige arvelige immundefekter.

– Det er her vi bør ha store forventninger til behandlingen. Og noe kan tyde på at genterapi av arvelige øyensykdommer også holder på å få vind i seilene, sier Jensen.

Ikke noen ny form for doping!

Tilbake til makakapene, som med genterapi fikk store lårmuskler uten å røre en finger. For de nye resultatene bør ifølge Jensen ikke få unge mennesker med en sigen figur til å sperre opp øynene for en rask vei til store muskler.

– Vi må ikke glemme at vi fremdeles er en flokk amatører når det dreier om seg å endre arvemassen hos levende organismer. Se bare på hva 20 år med genterapi har medført av utilsiktede bivirkninger hos mennesker.

– Så behandling med genterapi skal foreløpig kun være forbeholdt de svært syke som ikke har annen utvei, sier han.

Referanse og lenker

Science Translational Medicine: Follistatin Gene Delivery Enhances Muscle Growth and Strength in Nonhuman Primates. 11. november 2009.

Thomas G. Jenses profil

Muskelsvinnsfonden
 

Powered by Labrador CMS