Hemmeligheten bak en ukjent sykdom kan ligge i DNAet vårt. Men å finne hemmeligheten er et langsomt og komplisert stykke arbeid. (Illustrasjonsfoto: Colourbox.)
Hemmeligheten bak en ukjent sykdom kan ligge i DNAet vårt. Men å finne hemmeligheten er et langsomt og komplisert stykke arbeid. (Illustrasjonsfoto: Colourbox.)

Genterapi kåret til årets gjennombrudd

Tidsskriftet Science har kåret omstridt genteknologi til årets vitenskapelige gjennombrudd.

Publisert

I år ble et knippe kinesiske forskere særdeles upopulære da de gikk ut med forskningsresultatene sine. Både Nature og Science avviste studien deres, skriver livescience.com.

Men kinesernes forskning er en del av et gjennombrudd – på godt og vondt.

La oss begynne forfra: Forskningen bygger på et allerede kontroversielt tema - genterapi: å endre på en organismes DNA. Det hele bunner i seks bokstaver: CRISPR. Eller clustered regularly interspaced short palindromic repeats, om du vil.

Kanskje har du hørt om det før. CRISPR er nemlig gammelt nytt. Faktisk ble teknologien nominert av Science som et av årets gjennombrudd både i 2012 og i 2013.

Bakterier med innebygd saks

Forskere oppdaget for noen år tilbake at noen bakterier har utviklet et smart forsvarssystem mot virus, ifølge Quanta Magazine. Ved å ta deler av DNAet fra et angripende virus og bygge det inn i sitt eget, kan bakterien forsvare seg mot det samme angrepet senere. Nesten som et arkiv over ettersøkte kriminelle. De delene av bakteriens DNA som inneholder virus-DNA, kalles CRISPR. 

Slik at når viruset invaderer neste gang, gjenkjenner mikroben viruset og kan sende ut et enzym som spesialiserer seg på å klippe i stykker invaderende DNA. Men hvordan skal klipperen skille mellom bakteriens arvestoff og det invaderende viruset?

Nå kommer det arkiverte virus-DNAet til nytte. Klippeenzymet tar med seg DNA fra arkivet. Så når enzymet finner det invaderende virusets DNA, kan det matche det mot den kopien som det har med seg fra før av. Dermed kan enzymet klippe i stykker virus-DNAet og forhindre en infeksjon.

Flersidig saks

Med andre ord, klipperen har med seg en instruks om å klippe opp spesifikt DNA. Og nå begynner kontroversene. For hva om du kan gi denne saksa andre instrukser? I år har forskere blant annet greid å produsere alt fra peanøtter uten allergener til hvete som kan motstå enkelte sopparter.

Men mulighetene stopper ikke her. Kanskje kan du bruke CRISPR til å klippe i stykker de delene av arvestoffet vårt som for eksempel forårsaker den arvelige og alvorlige Huntingtons sykdom?

Og hva om du kunne bruke denne teknikken til å endre på et menneskes egenskaper før det ble født?

Bildet viser et embryo på bare åtte celler. I år forsøkte kinesiske forskere å endre genene hos ikke-levedyktige embryo ved å ta i bruk den omstridte CRISPR-teknologien.  (Foto: RWJMS IVF program/ekem/wikimedia commons.)
Bildet viser et embryo på bare åtte celler. I år forsøkte kinesiske forskere å endre genene hos ikke-levedyktige embryo ved å ta i bruk den omstridte CRISPR-teknologien. (Foto: RWJMS IVF program/ekem/wikimedia commons.)

Nettopp dette var det de kinesiske forskerne forsøkte seg på. Junjiu Huang og kollegene brukte CRISPR-teknologien på ikke-levedyktige menneske-embryo i et forsøk på å fjerne et gen som forårsaker en dødelig blodsykdom. I dette tilfellet var ikke fostrene mer enn noen få celler store.

Resultatene var ikke særlig oppløftende. Av 71 forsøk lyktes de bare i 28 tilfeller, skriver Nature. Og de så flere tilfeller av endringer på arvestoffet som ikke var planlagte. At de i tillegg tuklet med menneskegener på denne måten skapte furore i de internasjonale forskningsmiljøene, som dette innlegget i Nature.  

Debattpanel verden over kommer til å snakke seg blå i ansiktet om hva som bør og ikke bør være lov å bruke teknologien på. Men selv om debatten raser, er CRISPR fortsatt brennhett. Både amerikanerne og britene har satt i gang forskningsprosjekt som etter hvert skal utføre kliniske forsøk på mennesker, ifølge Nature.

Og selv om mennesker for øyeblikket ser ut til å være et delvis forbudt område, har kinesiske forskere endret på genene hos både hunder og griser, jfr Nature.

Beaglene Hercules (t.v.) og Tiangou (t.h.) er verdens første genmodifiserte hunder. Det er Tiangou som har fått større muskelmasse. Hundene er nå 15 måneder gamle.  (Foto: Liangxue Lai)
Beaglene Hercules (t.v.) og Tiangou (t.h.) er verdens første genmodifiserte hunder. Det er Tiangou som har fått større muskelmasse. Hundene er nå 15 måneder gamle. (Foto: Liangxue Lai)

Fortsatt i startfasen

Selv om teknologien omtales ofte og får store oppslag både i Norge og internasjonalt, er vi fortsatt langt unna designerbarn. Professor i biokjemi Arne Klungland ved Oslo universitetssykehus påpeker at det er mye som må til før vi vil merke CRISPR i hverdagen.

– Først må teknologien bli mye sikrere. Vi må for eksempel være sikre på at den treffer akkurat der den skal treffe og ikke gjør skade, sier han til forskning.no.

Så fremt teknikken er så sikker som mulig, ser ikke Klungland behov for å sette for mange etiske grenser for å kurere alvorlige sykdommer. Han tror teknologien vil bli tatt i bruk klinisk, altså på pasienter, om alt fra to til 20 år fram i tid.

– Det er et stort potensial i CRISPR. Det er enormt effektivt sammenlignet med andre former for genterapi, fortsetter Klungland.

Enkelt å bruke

Men det er ikke første gangen en genterapeutisk metode har blitt lansert som utrolig lovende.

– Jeg reiste til London i 1988 for å delta på en konferanse hvor vi så starten på en teknikk som heter RNA interference. Det ble sett på som et enormt potensial i genterapi, men det kom jo aldri - og det er snart 30 år siden, påpeker han.

Selv om det i dag er ulovlig å bruke genterapi på foster og befruktede egg, tror noen norske forskere at det er i ferd med å endre seg. I tillegg er CRISPR såpass enkel å bruke at nærmest hvem som helst kan gjøre det.

– Med grunnleggende kunnskap om molekylærbiologi og laboratoriearbeid er det nok mulig å sette dette opp i garasjen, ja. Det er enkelt å lære metoden til en bachelorstudent, men det kan være mer krevende å faktisk få det til å fungere slik du vil, sa Eivind Valen ved Institutt for informatikk ved Universitetet i Bergen, til forskning.no.

Valen er forsker og gruppeleder ved Institutt for informatikk ved Universitetet i Bergen.

Kilde:

Zimmer, C. Breakthrough DNA Editor Borne of Bacteria. Quanta Magazine (2015)