Marcie Humphrey (til venstre) ser på mens kjæresten Brian Madeux bli det første mennesket i verden som får et genredigerende virus sprøytet inn i kroppen. Målet er å stanse Hunters syndrom, en sykdom Madeux har hatt hele livet. (Foto: Eric Risberg / AP photo / NTB scanpix)
Marcie Humphrey (til venstre) ser på mens kjæresten Brian Madeux bli det første mennesket i verden som får et genredigerende virus sprøytet inn i kroppen. Målet er å stanse Hunters syndrom, en sykdom Madeux har hatt hele livet. (Foto: Eric Risberg / AP photo / NTB scanpix)

Har sprøytet genredigerende virus inn i et menneske for første gang

Vil stoppe sjelden, genetisk sykdom.

Publisert

En 44 år gammel mann med en sjelden genetisk sykdom har fått arvestoffet sitt endret ved hjelp av genredigering, det melder nyhetsbyrået AP.

Dette er første gang at gener er blitt endret inne i et levende menneske. 

– Vi kutter i DNA-et ditt, åpner det, setter inn et gen og syr det sammen igjen. Det blir en del av DNA-et og er der for resten av livet ditt, sier Sandy Macrea til nyhetsbyrået.

Han er administrerende direktør for det privateide selskapet Sangamo Therapeutics. Det er de som har pumpet et virus som bærer det forskerne kaller sinkfinger-nukleaser inn i kroppen til 44 år gamle Brian Madeux, sammen med milliarder av gener som forskerne håper vil stoppe den sjeldne sykdommen hans.

Disse sinkfingerproteinene fungerer som en molekylsaks, og kan bli programmert til å finne helt spesifikke deler av arvestoffet for å kutte dem bort. 

– Villig til å ta risikoen

Madeux lider av Hunters syndrom. Det er en sjelden gensykdom som hindrer kroppen i å lage et stoff vi alle trenger for en normal utvikling. De som lider av sykdommen kan få store problemer med alt fra hjertet til hørsel og syn. Noen får også hjerneskader som følge av syndromet.

Selv om studien er godkjent av amerikanske helsemyndigheter, vet ikke forskerne om pasienten vil bli frisk.

De kan heller ikke være sikre på at det være ufarlig. I verste fall kan viruset endre gener der den ikke skal.  Det kan gi uante følger. Når gen-endringene først er gjort, er det liten sjanse for å reversere dem.

– Jeg er villig til å ta risikoen. Forhåpentligvis vil dette hjelpe meg og andre mennesker, sier pasienten til nyhetsbyrået.

Vil ikke kurere sykdommen, men vil hindre forverring

Til nå har den mest effektive behandlingen for Hunters syndrom vært å gi pasientene stoffet de mangler intravenøst. Men dette er både svært dyrt og tidkrevende.

Behandlingen bør helst gis en gang i uken.

Hvis legene lykkes i å endre arvestoffet til Madeux, vil ikke skadene på kroppen hans bli borte. Men han vil ikke bli sykere. For mannen som sier han har vært gjennom 26 operasjoner og har hatt flere nær-døden opplevelser som følge av sykdommen sin, vil dette være nok.  

Forsøket ble utført den 13. november i California, USA. Forskerne håper å se resultater i løpet av få uker.  

Kinesiske forskere har vært nær å gjøre det samme

Selv om dette er første gang at et virus har blitt bedt om å gjøre jobben sin inne i en menneskekropp, er det ikke første gang forskerne har endret genene til et menneske.

I 2016 skrev forskning.no om hvordan kinesiske forskere prøvde å bruke den såkalte CRISPR-teknikken for å redde en kinesisk pasient med aggressiv lungekreft. Forskerne tok ut hvite blodceller fra pasienten, endret genene i disse og førte dem tilbake inn i kroppen til pasienten. Forskningen ble utført ved West China Hospital og ble ledet av Dr. Lu You fra Sichuan University.

Håpet var at disse hvite blodcellene skulle gå til angrep på kreften. Resultatene fra dette forsøket er ennå ikke blitt publisert, men i januar 2017 ble det klart at det samme forskerteamet søkte nye forsøkspersoner som ville prøve ut metoden.