Utvalget av ulike reseptbelagte legemidler på apoteket kan virke enormt. Men likevel er det lite i forhold til antallet potensielle medisiner som er undersøkt, men som ikke besto testen.

Medikamentene virket kanskje lovende i dyrestudier, men da de ble prøvd ut på mennesker, viste det seg at de var lite effektive eller hadde for alvorlige bivirkninger. Dermed stoppet utviklingsprosessen.

Likevel kan mye kunnskap ha kommet fram på veien. Kunnskap som for eksempel kan være nyttig for andre forskere som utvikler medisiner og behandlingsformer.

Men mesteparten av informasjonen fra de mislykkede medisinene blir aldri offentliggjort, skriver ei gruppe forskere i siste utgave av British Medical Journal (BMJ).

De fleste ble aldri publisert

Forskerne har gått igjennom alle registrerte undersøkelser av nye medisinske stoffer mot kreft, hjertesykdommer og nevrologiske sykdommer. Alle hadde kommet til såkalte fase 3-forsøk, der de ble testet ut på en større gruppe mennesker.

Så fant forskerne fram til midlene som viste seg å være mislykkede og derfor var blitt stoppet i utviklingsprosessen, en gang mellom 2005 og 2009. I hvor mange av tilfellene var resultatene fra undersøkelsene publisert, nå over fire år senere?

Svaret var nedslående:

Bare 37 prosent av resultatene ble offentliggjort.

– Vi forventet å se at mange av disse undersøkelsene aldri blir publisert. Det som overrasket oss var omfanget av data som ble holdt tilbake, sier Jonathan Kimmelman som ledet studien, i en pressemelding.

Pasienter ofrer seg

Forskerne mener det er mange problemer med at informasjon blir borte på denne måten.  

For det første er det etisk trøblete.

Når pasienter sier seg villige til å bli med i en medisinsk undersøkelse, tar de en personlig risiko: Ganske mange av deltagerne får et placebomiddel, som ikke har noen virkning mot sykdommen deres. Resten får et medikament som i verste fall kan være skadelig.

Over 20 000 pasienter har her vært med i undersøkelser hvor resultatene aldri ble publisert. Det er ikke en god måte å verdsette offeret deres, mener forskerne.

– Studiene er bare etiske hvis risikoen er oppveid av fordeler for den enkelte, dersom de finnes, og for samfunnet i form av generaliserbar kunnskap, skriver de i BMJ.

Kan si noe om andre medisiner

For selv om medisinene viste seg ikke å kunne brukes slik de var tenkt, kan informasjonen fra undersøkelsen likevel komme til nytte.

Kanskje var medikamentet lite virksomt mot sykdommen det ble testet mot, men det kan muligens brukes mot en annen lidelse. Da er all ny kunnskap om trygghet, dosering og bivirkninger viktig.

Virkestoffet i Viagra viste seg for eksempel å være lite effektivt mot angina, men har senere gjort pangkarriere som medisin mot ereksjonssvikt. Dessuten finnes det mange medisinske stoffer som ligner på hverandre. Informasjon om ett stoff kan gi nyttig innsikt i et annet.

Et mislykket medikament kan også si noe viktig om forskningsprosessen som er brukt. Et stoff viser for eksempel gode effekter i dyrestudier, men virker dårlig når det testes ut på mennesker. Kanskje er dyremodellene forskerne brukte lite egnet til å si noe om mennesker med denne sykdommen? Eller om medisiner av denne typen.

I så fall kan resultatene gi viktige innspill til hva som bør endres i framtidige forskningsprosjekter.

Bør endre praksis

Noe av grunnen til at resultatene aldri blir publisert, er en motvilje mot å dele informasjon med konkurrentene, tror Kimmelman og co.

De mener imidlertid at lite taler for at medisinske forskere skal fortsette med å holde data unna offentligheten på denne måten.

Folk som synes dagens praksis er forsvarlig, bør komme opp med noen skikkelig gode grunner for dette synet, konkluderer de.

Referanse:

Amanda Hakala mfl., Accessibility of trial reports for drugs stalling in development: a systematic assessment of registered trials, BMJ, mars 2015, doi: 10.1136/bmj.h1116.