Forskningssykehuset

Behandler blødersykdom med kreftmedisin

20.4 2018 12:50
Morbus Osler er en sykdom som gir symptomer som plagsomme og hyppige neseblødninger. Med injeksjon av kreftmedisin kan flere Osler pasienter nå få hjelp. (Illustrasjonsfoto: Colourbox)

Omlag 1500 personer i Norge har den sjeldne sykdommen Morbus Osler, en tilstand som kan gi svært plagsomme symptomer med gjentatte neseblødninger. Da en pasient med denne sykdommen også fikk kreft, ble han gitt kreftmedisinen Avastin i blodet som gjorde at neseblødningene forsvant. Vi var blant de første i verden til å behandle pasienter med Morbus Osler med lave doser Avastin injeksjoner i nesen. I tillegg har vi utviklet en ny teknikk slik at behandlingen er mulig å utføre i lokalbedøvelse.
  Tekst: Johan Steineger, spesialist i øre-nese-hals, universitetslektor UiO og PhD kandidat og Sinan Dheyauldeen, overlege, førsteamanuensis UiO, PhD, Avdeling for øre-nese-hals og hode/hals kirurgi, Oslo Universitetssykehus.

Legemiddelet er dyrt, og det er derfor begrenset med forskning på området fra andre land. Vår nylige publiserte artikkel kaster et nytt lys over denne behandlingen.

Morbus Osler

Morbus Osler er en medfødt, arvelig sykdom som gir forandringer i store og små blodkar. Vi har nylig studert genmutasjoner i Norge hos pasienter med sykdommen. Sykdommen er sjelden og kan ikke kureres. Gjentatte neseblødninger er det vanligste og mest plagsomme symptomet.

Johan Steineger, spesialist i øre, nese og hals, OUS. Universitetslektor og PhD-kandidat, UiO. Foto: OUS.

Forandringer i store blodkar gir opphav til kar-misdannelser i indre organer, som lever, lunge og hjerne. I mindre blodkar oppstår små karnøster i hud og slimhinner som kalles teleangiektasier. Karnøstene likner røde prikker og har tendens til å sprekke og blø.

Neseblødningene varierer fra sjelden og mild type, til gjentatte kraftige blødninger som krever blodoverføring, sykehusinnleggelse eller kirurgi.

Vi anslår at det finnes 1000-1500 personer i Norge med sykdommen, men til nå har bare 400 fått diagnosen. Omtrent halvparten av disse trenger regelmessige og forebyggende behandlinger.

Mange ulike behandlingsalternativer

Det finnes et stort antall behandlingsalternativer for disse pasientene. Alvorlighetsgraden av neseblødning og hva som tidligere er forsøkt, ligger til grunn for riktig valg av behandling. De blødende forandringene i nesen kan behandles med for eksempel laser, argonplasmadiatermi (en slags gass-basert varmebehandling) og kirurgi, der hud fra låret blir operert inn i nesen.

De fleste alternativene er dyre og har både begrensninger og bivirkninger. Det er derfor stadig behov for nye typer behandling av denne sykdommen.

Injeksjoner med medisin i nesen

Avastin er en medisin som bremser veksten av blodkar.  Den benyttes sammen med cellegift hos noen kreftpasienter, for å hindre dannelsen av nye blodkar i kreftsvulster. Medisinen hemmer virkningen av en spesiell blodkarvekstfaktor.

Da en pasient med Morbus Osler for noen år siden fikk kreft, fikk han Avastin intravenøst på ordinær måte. Legene oppdaget til sin overraskelse at pasienten ikke bare ble kreftfri, men også mye mindre plaget med neseblødning.

Sinan Dheyauldeen, overlege, øre-, nese- halsavd., OUS. Førsteamanuensis/PhD, UiO. Foto: OUS.

Dette tydet på at den samme blodvekstfaktoren som styrte nydannelse av blodkar i kreftsvulster også var ansvarlig for mange av forandringene som følger med sykdommen Morbus Osler. Denne kunnskapen ble brukt til å videreutvikle et nytt behandlingsalternativ, nemlig injeksjoner med Avastin i neseslimhinnen. Ved å injisere medisinen i nesen forventes en lav konsentrasjon i blodet, med mindre sjanse for bivirkninger.

Først i verden med ny behandlingsteknikk ved Rikshospitalet

 

Avastin i nesen

ØNH avdeling på OUS- Rikshospitalet var blant de første sentre i verden som brukte Avastin som injeksjon i nesen og etablerte en ny teknikk for injeksjon som gjør det mulig å utføre prosedyren i lokal bedøvelse.

Vi har nylig publisert en artikkel i et anerkjent internasjonalt ØNH-tidsskrift, etter å ha undersøkt langtidseffekten av injeksjon med Avastin i nesen hos 33 pasienter med Morbus Osler. Pasientgruppen ble fulgt i 6 år, og var dermed den største og mest langvarig undersøkte sammenlignet med annen relevant forskning.

Avastin er et dyrt legemiddel, noe som kan forklare hvorfor pasienter med Morbus Osler ofte tilbys annen behandling i mange land.

Vår forskning avdekket at et fåtall pasienter ikke har noe effekt av behandlingen. Hos de øvrige pasientene måtte behandlingen gjentas regelmessig for å holde neseblødningene i sjakk, i gjennomsnitt hver 6. måned. Videre fant vi at omtrent en tredjedel av pasientene gradvis hadde kortere virkning av Avastin, til tross for gjentatte injeksjoner, og derfor måtte avslutte behandlingen i løpet av oppfølgingen.

Imidlertid hadde nesten halvparten god effekt av behandlingen gjennom hele undersøkelsesperioden, og disse kommer fortsatt til videre behandling. Under oppfølgingen ble det kun observert én bivirkning.

Injeksjon med Avastin i neseslimhinnen, venstre nesehule. Foto: OUS.

 

Vår konklusjon er at injeksjon med Avastin i nesen er en effektiv og sikker form for behandling hos pasienter med Morbus Osler, som er plaget med moderat eller alvorlig grad av neseblødning. Men også at noen pasienter gradvis mister effekt av behandlingen.  

Har funnet en ny betennelsesmarkør

Vi undersøker nå en om det er sammenheng mellom nivået av blodkarvekstfaktorer og alvorlighetsgrad av neseblødning hos pasienter med Morbus Osler. Vi skal kartlegge om det finnes biomarkører som kan brukes i klinikken, og bidra i utvelgelsen av optimal type behandling for den enkelte pasient. Til nå har vi oppdaget en ny betennelsesmarkør som er forhøyet hos pasientene med Morbus Osler.

Det er vårt håp at dette funnet med tiden kan gi ny innsikt i sykdomsmekanismen i denne plagsomme, komplekse (og fascinerende) sykdommen.

forskning.no ønsker en åpen og saklig debatt. Vi forbeholder oss retten til å fjerne innlegg. Du må bruke ditt fulle navn. Vis regler

Regler for leserkommentarer på forskning.no:

  1. Diskuter sak, ikke person. Det er ikke tillatt å trakassere navngitte personer eller andre debattanter.
  2. Rasistiske og andre diskriminerende innlegg vil bli fjernet.
  3. Vi anbefaler at du skriver kort.
  4. forskning.no har redaktøraransvar for alt som publiseres, men den enkelte kommentator er også personlig ansvarlig for innholdet i innlegget.
  5. Publisering av opphavsrettsbeskyttet materiale er ikke tillatt. Du kan sitere korte utdrag av andre tekster eller artikler, men husk kildehenvisning.
  6. Alle innlegg blir kontrollert etter at de er lagt inn.
  7. Du kan selv melde inn innlegg som du mener er upassende.
  8. Du må bruke fullt navn. Anonyme innlegg vil bli slettet.

Forskningssykehuset